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“罕见病具有患病IJXu低、种类繁多、难0Aky难治的特点,目前8BE1界上已知有7000多种罕见病,估计BvAe球有超过3亿名罕见病患者,然而,95%的罕见病目前没有特效治疗药物,这AXCU成为当今医学面临fO2Q难题tF3H